La Agencia Reguladora de Medicinas y productos Médicos (MHRA por sus siglas en inglés) de Reino Unido declaró este jueves que le dieron luz verde a un tratamiento que utiliza la herramienta de modificación de genes CRISPR.

La herramienta aprobada se utiliza en un tratamiento conocido como Casgevy, que beneficiará a personas con anemia falciforme y beta talasemia, enfermedades genéticas provocadas por errores en los genes para la hemoglobina, la que es utilizada por los glóbulos rojos para llevar el oxígeno a través del cuerpo. Ninguno de los dos tratamientos tiene una cura 100% efectiva. 

El CRISPR/Cas9 puede considerarse como unas “tijeras genéticas” y son utilizadas para modificar los genes. Las creadoras de este dispositivo, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna ganaron el premio Nobel de química en el año 2020 por los estudios que las llevaron a esta invención. 

Los desarrolladores del tratamiento Casgevy esperan que el mismo pueda eliminar el dolor, las infecciones y la anemia provocados por la anemia falciforme y la anemia severa ocasionada por la beta talasemia. 

“Tanto la anemia falciforme como la beta talasemia son condiciones dolorosas, que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser fatales. A la fecha, un trasplante de médula, que debe provenir de un donante con compatibilidad cercana y conlleva riesgo de infección, ha sido la única opción permanente de tratamiento” declaró Julian Beach, directora ejecutiva interina de calidad y acceso de cuidado médico del MHRA.